الدواء الجيني الجديد يعالج ضمور العضلات الشوكي لدى البالغين

حذرت أبحاث طبية عالمية من عواقب إهمال التدخل المبكر لعلاج الاضطرابات الجينية؛ حيث وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طرح دواء جيني ثوري يعد الأول من نوعه لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي لدى البالغين، بعد أن كان العلاج مقتصراً على الأطفال فقط. وتعتمد آلية الدواء على ترميم الخلايا العصبية والحركية المتضررة تدريجياً.

ووفقاً للبيانات السريرية المنشورة في المجلات الطبية العالمية، فإن غياب البروتينات الأساسية في الجسم يؤثر على كفاءة العضلات عبر عدة مشاكل:

• تراجع الكتلة العضلية والوهن الحاد: يتسبب الخلل الجيني في وقف إمداد العضلات بالإشارات العصبية اللازمة، مما يؤدي مباشرة إلى ضمور الأنسجة وظهور ضعف حاد في الأطراف يعيق الحركة الطبيعية.

• صعوبة التنفس وارتخاء الحجاب الحاجز: تكمن الخطورة عندما يمتد الضمور العضلي ليصل إلى عضلات الجهاز التنفسي؛ مما يتسبب في نوبات ضيق تنفس مستمرة أثناء النوم وانخفاض مستويات الأكسجين في الدم.

• إجهاد المفاصل والتشوهات الهيكلية: يؤدي ضعف البنية العضلية المحيطة بالعمود الفقري إلى حدوث انحناءات وتشوهات هيكلية مؤلمة، تضاعف من معاناة المريض اليومية وتحد من قدرته على الاسترخاء.

وينصح الأطباء ببدء بروتوكول العلاج الجيني الجديد فور ظهور المؤشرات الأولى لضعف العضلات، نظراً لقدرته على إعادة بناء البروتين المفقود داخل الخلايا؛ مشددين على أهمية دمج العلاج الطبيعي المكثف لتنشيط الدورة الدموية وتفادي أي عواقب مؤلمة على سلامة الجهاز الحركي.