معلومة في كبسول: موافقات عالمية على استخدام كريسبر لعلاج اضطرابات الدم

  معلومة في كبسول: موافقات عالمية على استخدام كريسبر لعلاج اضطرابات الدم

حصلت العلاجات القائمة على تقنية التعديل الجيني (CRISPR) على موافقات موسعة في أوروبا وأمريكا لعلاج اضطرابات الدم الوراثية (مثل فقر الدم المنجلي والثلاسيميا).

يعتمد هذا العلاج على تعديل الخلايا الجذعية للمريض نفسه مخبرياً لتمكين الجسم من إنتاج هيموغلوبين دم سليم، مما ينهي تماماً حاجة المرضى لنقل الدم المتكرر ويقضي على نوبات الألم الحادة الكارثية الناتجة عن تكسر الخلايا.