معلومة في كبسولة: علاج جيني ثوري للبالغين يرمم الأنسجة لمرضى ضمور العضلات

وافقت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طرح أول علاج جيني موجه خصيصاً للبالغين المصابين بضمور العضلات الشوكي، بعد أن كانت العلاجات الجينية مقتصرة في السابق على الأطفال والرضع.

يعمل هذا الدواء على إعادة تفعيل الجينات المسؤولية عن إنتاج بروتين الخلايا العصبية الحركية، مما يحفز الجسم على ترميم الخلايا والأنسجة المتضررة تدريجياً، ويمنع تدهور القدرة الحركية والتنفسية للمريض.