الرياض – كبسولة الصحية

اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر قالسودي (توفرسين) لعلاج البالغين المصابين بمرض التصلّب الضموري الجانبي (ALS)، وتحديداً النوع المرتبط بطفرة وراثية في جين (SOD1).

يُعد هذا المرض نادرًا، ويصيب الخلايا العصبية المسؤولة عن الحركة الإرادية، مما يؤدي تدريجياً إلى ضعف في العضلات وفقدان القدرة على الحركة بمرور الوقت. تأتي هذه الموافقة ضمن الجهود المتواصلة التي تقوم بها الهيئة لتسهيل وصول العلاجات للمرضى، حيث صُنّف مستحضر “قالسودي” ضمن برنامج الأدوية اليتيمة المخصص لعلاج الأمراض النادرة، حيث يساعد البروتين SOD1 في الحالة الطبيعية في تخليص الخلية من النواتج الثانوية السامة، لكن الطفرة الوراثية المسببة لمرض التصلّب الجانبي تنتج بروتيناً مشوّهاً يتراكم داخل الخلية ويؤثر على العمليات الخلوية الطبيعية.

وأشارت “الغذاء والدواء” إلى أن المستحضر يعمل على خفض إنتاج بروتين جين SOD1 المشوّه؛ من خلال تقنية علاجية حديثة تُسمى العلاج المضاد للنسخ، التي تعتمد على جزيئات صغيرة تُسمى النيكلوتيدات ترتبط بسلسلة محددة من الحمض النووي الريبي المرسال (mRNA) الناتج عن الطفرة الوراثية، ما يحد من قدرة الخلية على إنتاج البروتين المشوّه، وبالتالي يقلل من تراكمه في الجسم. وأوضحت الهيئة أن الموافقة جاءت بعد تقييم شامل لفعالية وسلامة وجودة المستحضر، حيث أظهرت الدراسات انخفاضًا في مؤشرات تلف الأعصاب، وتحديدًا في مستويات الخيط العصبي الخفيف (NfL)، مقارنة بالمرضى الذين تناولوا دواءً وهميًا، كما قلّ تركيز بروتين جين SOD1 المشوّه في السائل الدماغي الشوكي، مما يدل على وصول الدواء لهدفه في المستوى الجزيئي، مع التأكيد على أن الفوائد طويلة المدى ما تزال تحت الدراسة.

وبيّنت “الغذاء والدواء” أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعًا خلال الدراسات السريرية اشتملت على: آلام في العضلات أو المفاصل والشعور بالتعب وألم في موضع الحقن وارتفاع في درجة الحرارة. وتؤكد الهيئة أن هذه الموافقة تمثل استمرارًا لجهودها في دعم الوصول إلى علاجات فعّالة للأمراض النادرة وصعبة العلاج من خلال برنامج الأدوية اليتيمة، الذي يُعد ركيزة استراتيجية لتسريع إتاحة العلاجات الواعدة وتلبية الاحتياجات الطبية غير الملباة، بما ينسجم مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي، أحد برامج رؤية المملكة 2030. ويُعرّف الدواء اليتيم بأنه الدواء المخصص لعلاج مرض نادر يؤثر على أقل من 5 من كل 10,000 شخص في المملكة.