كبسولة الصحية – فوكس نيوز

أعلن باحثون من كلية جامعة لندن (UCL) عن نتائج إيجابية وواعدة من تجربة سريرية عالمية لعلاج جيني جديد يُسمى «AMT-130»، مما يمثل خطوة كبرى نحو اكتشاف أول علاج فعال لمرض هنتنغتون، وهو اضطراب دماغي تنكسي وراثي مستعصٍ لم يكن له علاج حتى الآن.

طُوّر العلاج من قِبل شركة التكنولوجيا الحيوية الهولندية “يونيكيور” (uniQure)، وهو يُعطى مرة واحدة فقط عن طريق الحقن المباشر في الدماغ. ويهدف «AMT-130» إلى تقليل إنتاج بروتين “هنتنغتون” السام، وهو البروتين المتحوّر الناتج عن طفرة في جين HTT، والذي يسبب التلف التدريجي للخلايا العصبية.

في التجربة السريرية التي استمرت ثلاث سنوات وشملت 29 مريضاً، أظهر المرضى الذين تلقوا جرعة عالية من العلاج تباطؤاً في تطور المرض بنسبة 75% مقارنة بالمرضى الذين تلقوا الرعاية التقليدية. وقد تم قياس هذا التباطؤ باستخدام مقياس تصنيف مرض هنتنغتون الموحّد (UHDRS).

كما أشارت النتائج إلى انخفاض في مستويات بروتين “النيوروفيلامنت لايت” (NfL)، وهو مؤشر حيوي يرتفع تركيزه في السائل النخاعي مع تفاقم تلف الخلايا العصبية، مما يعزز فعالية العلاج في حماية الخلايا.

وصفت البروفسورة سارة تبريزي من جامعة لندن هذه البيانات بأنها “أقوى دليل حتى الآن على فعالية علاجية تُغيّر مسار المرض”. ويرى الباحثون أنه “من المرجح” أن يصبح العلاج الجيني «AMT-130» هو أول علاج مرخص يبطئ التطور الفعلي لمرض هنتنغتون، الذي يؤدي عادةً إلى الإعاقة والوفاة في غضون 20 عاماً من ظهور الأعراض.