كبسولة الصحية – ميديكال إكسبريس

أعلن باحثون دوليون عن تحقيق اختراق طبي واعد، يتمثل في تطوير علاج جيني يُعطى لمرة واحدة، نجح في خفض مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية بأمان وفعالية لدى مرضى يعانون اضطرابات دهنية مزمنة.

وتأتي هذه النتائج المذهلة من أول تجربة سريرية على البشر تستخدم تقنية تحرير الجينات الشهيرة “كريسبر-كاس9” (CRISPR-Cas9)، وهي أداة متقدمة تُستخدم لتعديل الحمض النووي داخل الخلايا البشرية بدقة متناهية. وقد أُعلنت نتائج الدراسة بالتزامن مع نشر الورقة البحثية في مجلة The New England Journal of Medicine.

الآلية العلاجية: محاكاة الحماية الطبيعية

يعتمد العلاج التجريبي الجديد، الذي يحمل اسم CTX310 ويُعطى عبر حقنة واحدة في الوريد، على توصيل تقنية “كريسبر” إلى الكبد. وهناك، يعمل العلاج على تعطيل جين محدد يُعرف باسم ANGPTL3. هذا الجين مسؤول عن إنتاج بروتين يؤثر مباشرة في مستويات الدهون في الدم.

الفكرة تقوم على محاكاة التأثير الطبيعي، حيث يولد بعض الأشخاص بطفرات طبيعية توقف عمل هذا الجين، ما يجعلهم يعيشون بمستويات منخفضة جداً من الدهون دون أي مشكلات صحية. وعند تعطيل الجين علاجياً، تنخفض مستويات الكوليسترول الضار (LDL) والدهون الثلاثية، وكلاهما يرتبط بزيادة خطر الإصابة بأمراض القلب والسكتة الدماغية.

نتائج متسارعة وأمل جديد

شملت المرحلة الأولى من التجربة مرضى بالغين يعانون من ارتفاع مزمن في مستويات الدهون، رغم تلقيهم أقصى العلاجات الممكنة. وأظهرت النتائج أن مستويات الكوليسترول الضار والدهون الثلاثية انخفضت بوضوح خلال أسبوعين فقط من الحقن، واستمر هذا الانخفاض القوي والمزدوج لفترة طويلة.

وأشار الدكتور ستيفن إي. نيسن، المشارك في الدراسة، إلى أن التحدي الأكبر في علاج الكوليسترول هو ضعف التزام المرضى بأخذ الأدوية المزمنة. وبناءً عليه، فإن “إمكانية استخدام علاج لمرة واحدة يستمر تأثيره سنوات تمثل نقلة كبيرة في الوقاية من أمراض القلب”.

وأكد الباحثون أن العلاج كان آمناً نسبياً، ولم تُسجّل أي مضاعفات خطيرة، رغم ظهور أعراض بسيطة ومؤقتة على بعض المشاركين. ولضمان سلامة العلاجات الجينية الدائمة، ستستمر متابعة المرضى لمدة 15 عاماً وفقاً لتعليمات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.